
اكتشاف علاج جيني لمرض نادر بالعين


تحسنت الوظائف البصرية لدى تسعة مرضى من بين 12 مريضا مصابين بعمى جزئي خلقي أو تنكس حاد في الشبكية في المراحل الأولى من الطفولة بعد علاج جيني في مرحلة أولى من تجربة رأسها باحثون في معهد كيسي للعيون بجامعة أوريجن للصحة والعلوم ومعهد كولين للعيون في كلية بايلور الأمريكية للطب.
والعمى الجزئي الخلقي والتنكس الحاد في الشبكية في المراحل الأولى من الطفولة مرضان وراثيان مرتبطان من أمراض تنكس الشبكية يسببان فقدا حادا للبصر خلال فترة الطفولة بسبب تحورات في جين يعرف باسم(أر بي إي 65). وفي هذه الدراسة الحالية تلقى ثمانية بالغين وأربعة أطفال مصابين بتنكس الشبكية نتيجة تحور جين (أر بي إي 65) حقنا تحت الشبكية في العين التي تعاني من ضعف أكبر في الإبصار بمادة ناقلة للجين وجرى متابعة المرضى لعامين.
وقال الباحثون في دورية طب العيون على الانترنت في 19 أبريل/ نيسان إن كل المرضى تحملوا الحقن تحت الشبكية ولم تحدث آثار سلبية خطيرة من جراء العلاج. وكانت الآثار الشائعة السلبية تلك المرتبطة بالتدخل الجراحي ومن بينها نزيف تحت الملتحمة في ثمانية مرضى واحتقان العين في خمسة آخرين.
وقال الباحثون إنه حدث بعض التحسن في الوظائف البصرية في العين التي تم علاجها لدى بعض المرضى. وقال الدكتور ريتشارد ويلبر من معهد كيسي للعيون بجامعة أوريجن للصحة والعلوم: "أشعر بتفاؤل شديد بشأن نتائج هذه الدراسة. أثبت العلاج باستبدال الجين أنه أكثر الوسائل الواعدة لوقف تفاقم عمى الطفولة الناجم عن عيوب جين واحد. العين مجال مثالي للعلاج الجيني لأننا نستطيع علاج عين لمعرفة كيفية استجابتها بالمقارنة مع العين الأخرى."