신약 개발은 후보물질 탐색 후 전임상시험단계를 거쳐 사람을 대상으로 하는 임상허가를 받고 시장에 판매하게 되는데 시판 후 안전성 조사를 통해 이상이 발견되면 취소될 수도 있어 성공 확률이 1/10,000 이하, 15년 내외 기간과 평균 2조원이 필요한 것으로 회자된다.
신약 개발 과정은 매우 길고 지난하며 그 성공률도 매우 낮다. 그 과정을 살펴보면, 우선 신약 개발을 위한 목적 효능과 작용 기전을 설정하여 후보물질을 탐색하는 것으로 시작된다. 이후 동물이나 세포주를 대상으로 약물의 효능과 안전성을 평가하는 전임상시험 단계를 거친다. 다음으로는, 전임상시험 결과를 바탕으로 사람을 대상으로 하는 임상시험 허가를 받고 임상시험 1상, 2상, 3상 그리고 경우에 따라서는 4상까지 실시할 수 있다. 임상시험 결과를 활용하여 신약 허가(New Drug Application; NDA)를 받고 시장에서 판매하게 된다. 시장에서 판매되는 중에서도 시판 후 사용성적조사 혹은 안전성 조사(Post-Market Surveilance; PMS)를 거치기도 하며, 이 단계에서 중대한 이상이 발견되면 의약품 판매가 취소될 수도 있다. 이러한 과정을 거쳐 후보물질이 신약으로 개발될 확률은 1/10,000 이하이며 기간도 평균 15년 내외, 비용도 평균 2조 원 수준으로 필요한 것으로 회자된다.