인간배아를 대상으로 하는 유전자치료에는 여러 효용과 문제가 공존하고 있다. 몇몇 국가는 치료를 위한 연구를 허용하고 있으나 우리나라는 연구에 관한 법률적 규율이 명확히 존재하지 않는다. 따라서 유전자편집 행위 금지 및 유전자치료 연구에 대한 법제화가 필요하다.
우리나라에서 특히 인간배아를 대상으로 하는 유전자치료는 세대 간에 이어지는 유전병의 고리를 끊을 수 있다는 사회·경제적 효용을 가지고 있다. 하지만 다양한 사회·윤리적 문제 역시 내포하고 있다. 이러한 문제점 때문에 대부분의 국가에서 인간배아를 대상으로 하는 유전자치료를 금지하고 있으나 그 잠재적 효용을 고려하여 치료를 위한 연구는 허용하는 국가들이 있다. 다가올 인간배아 유전자치료 시대를 대비한 규제방향에 대해서도 외국에서는 다양한 논의가 이루어지고 있다. 반면, 우리나라는 인간배아 유전자치료를 위한 연구의 허용 여부가 명확하지 않고 인간배아 유전자편집 행위에 대해서도 법률로 규율하고 있지 않다. 인간배아 유전자치료를 위한 연구는 위험성을 고려한 합리적 범위를 설정하여 허용하되, 생식 목적의 유전자편집 행위는 법률로 금지할 필요가 있다. 아울러 치료의 기술적·윤리적 한계선 설정, 안정성 확보를 위한 장기간의 추적조사, 경제력에 의존하지 않는 보편적 의료 접근권 보장, 유전자치료 강제행위의 금지 등의 법제화가 필요할 것이다.