본 지침은 Retrovirus 벡터를 이용한 유전자치료제의 지침에 대해 추가적인 사항들뿐만 아니라,벡터의 체내분포 및 체류를 평가하는 비임상 시험 설계시 고려사항과 유전자 삽입 및 재활성화와 지연성 이상반응에 관한 정보 및 임상시험의 장기추적 조사에 관한 정보도 포함한다.
본 가이드라인은 2006년 11월에 발표된 Retrovirus 벡터를 이용한 유전자치료제에 대한 가이드라인에 대하여 추가적인 사항들을 포함하고 있다. 그 이후 FDA에서는 개발자들이 Retrovirus 벡터가 아닌 유전자치료제의 경우에도 치료 후 장기적으로 환자들에서의 부작용이 발생 여부를 추적 조사하는 계획을 세우도록 권고하였다. 유전자 치료를 위해서 생물학적 활성이 장기간 유지되는 것이 필요하지만, 이러한 장기간의 생물학적 활성 발현은 수개월 또는 수년 후에 환자들에게 부작용을 유발할 가능성이 있다. 이상반응이 지연되어 발현하는 원인으로는 바이러스성 벡터의 장기적인 체내 체류, 인체 chromosome내로 유전자의 삽입, 도입된 유전자의 장기적인 발현, 투여된 생체에서 다른 유전자의 발현 변화 등을 들 수 있다. 또한, 벡터의 체내분포 및 체류를 평가하는 비임상 시험 설계시의 고려사항과 유전자 삽입 및 재활성화와 지연성 이상반응에 관한 정보 및 임상시험의 장기추적 조사에 관한 세부정보를 포함하고 있다.