미승인약신속실용화스킴은 중대한 치사성 질환 치료약의 실용화를 가속화하기 위한 제도로, 의료상의 필요성이 높은 미승인약을 대상으로 한다. 일정한 기준을 만족한 의약품의 요청이 들어오면 검토회의에서 의료상의 필요성을 판단한 뒤 인정될 경우 기업에 개발을 요청하거나 개발을 공모한 뒤 임상시험을 적극적으로 실시한 뒤 약사승인을 얻는 절차를 거친다.
다음으로 미승인약신속실용화스킴은 미승인약,적응외약검토회의의 대상을 일정한 요건을 만족하는 구미 지역의 미승인약까지 확대하고 기업에게 개발요청을 진행하는 것으로, 세계에서 선구적으로 중대한 치사성 질환 치료약의 실용화를 가속화하는 것을 목표로 삼은 제도이다(厚生労働省, 2014). 이 스킴의 절차는 ‘미승인약, 적응외약의 요청 → 의료상의 필요성을 판단하는 검토회의 → 기업에 대한 개발 요청 혹은 개발기업의 공모 → 기업에 의한 임상시험 → 약사승인신청의 과정’ 순으로 이루어져 있다(厚生労働省, 2014). 요청 대상은 (1)국내 제 3상 임상시험을 실시 중이거나 종료한 제품, (2)우수한 시험성적을 논문 등으로 발표한 경우가 있는 제품, (3)선진 의료에 일정한 실적을 갖고 있는 제품과 같은 요건을 만족하고 있는 구미 지역의 미승인난치성 희귀 질환 의약품이며, 기한 제한 없이 수시접수, 수시평가가 이루어진다(厚生労働省, 2014). 이 기준을 만족한 의약품의 요청이 들어올 경우, 의료상의 필요성이 높은 미승인약, 적응외약 검토회의를 통해 의료상의 필요성을 판단하고, 이것이 받아들여질 경우 기업에 대해 개발을 요청하거나 개발을 공모한 후, 해당 기업에 의해 임상시험이 이루어진다(厚生労働省, 2014). 이 과정에서 해외 벤처기업이 개발하여 국내 개발 기업과의 매칭(マッチング)이 많은 시간을 필요로 하는 상황에서는, 국내 개발 기업 대신 임상연구중핵병원, 국립고도전문의료연구센터 등에서 의사주도 임상시험 등을 적극적으로 실시하여 약사승인 신청에 활용 가능한 데이터를 얻도록 한다(厚生労働省, 2014). 기업은 이를 위해 PMDA의 약사전략상담 등을 활용할 수 있다(厚生労働省, 2014).