표적 치료란 정상 세포에 해를 끼치지 않으며 특정 암세포를 공격하는 약물을 이용하는 치료법이다. 유전자 단위로 분석할 수 있게되면서 세밀한 접근이 용이해지게 되어 표적 치료 개념이 부상하였다. 
미국의 국립암연구소(National Cancer Institute, NCI)에 따르면 암과 관련하여 표적 치료란 정상 세포에 해를 입히지 않으면서 특정 암세포를 인지하여 공격하는 약물 등을 사용하는 치료법이다. 일반적인 질환의 표적 치료 역시 기존의 치료 방식과는 달리 질환의 원인이 되는 부분만을 선택적으로 치료하는 방식을 일컫는 다. 이와 같은 표적 치료의 개념이 떠오르게 된 것은 과거에는 밝혀지지 않았던 질환의 원인들이 차례대로 밝혀지면서 치료라는 개념이 보다 다양하고 복잡한 접근을 필요로 하게 되었기 때문이다. 유전자 단위의 분석이 가능해짐에 따라 최종적인 증상을 위주로 치료하던 것과 달리 보다 정확하고 세밀한 접근이 가능해진 것이다.