형질 전환 포유동물에서 자연 단백질 분비 조직의 독특한 특징을 이용하여 치료용 재조합 유용 단백질을 생산하는 시스템이 마련되면 유전자를 운반하는 동물의 우유에서 치료용 단백질의 높은 수준을 발현하는 유전자 구성을 디자인 함으로 경제적 측면, 산업적, 과학적 측면으로 많은 효과를 누릴 수 있다.
연구자들은 재조합단백질을 형질 전환 동물을 이용해서 생산하려는 생각을 하였고, 1997년 복제양 돌리의 탄생은 그 연구에 더욱 박차를 가하게 해주었다. 재조합 단백질을 형질 전환동물을 이용해서 생산해야 하는가? 포유동물의 유선 (the mammary gland)의 주된 기능은 단백질을 생산하는 것이며, 유선은 40g/L의 단백질을 운반하는 우유를 생산할 수 있다고 한다. “이런 자연 단백질 분비 조직”의 독특한 특징을 이용하여 치료용 재조합 단백질을 생산하면 그 효과가 더욱 좋을 것으로 생각되기 때문이다. 현재 분자생물학 연구를 이용함으로써, 원하는 유전자를 운반하는 동물의 우유에서 치료용 단백질의 높은 수준을 발현하는 유전자 구성을 디자인 할 수 있다. 비록 유선의 상피세포에서는 자연적으로 유용 항체 (antibodies)가 발현되지 않지만, 현재는 항체의 heavy or light chain을 fold&assemble할 수 있는 machinery를 상피세포에서 나타내도록 하는 것이 연구되어, 항체의 heavy or light chains을 발현하는 milk specific promoter를 이용함으로써, 세포내 공장은 적절한 folded antibody를 높은 수준으로 생산 할 수 있다. 또한 포유동물의 세포 시스템에는 glycosylation과 gamma carboxylation과 같은 post-translational modifications (PTMs)가 있는데, 이는 재조합단백질들 효과와 약역학(pharmokinetics)을 높이기 위해서 반드시 선결되어져야 하는 부분이다. 이렇게 형질 전환 포유동물에서 재조합 유용 단백질을 생산하는 시스템이 확립되면 경제적 측면, 산업적, 과학적 측면으로 많은 효과를 누릴 수 있을 것으로 생각된다. 이미 GTC biotherapeutics는 재조합단백질을 유산양에서 분리 정제하여 제품이 시판 단계에까지 와 있다.