의약이 부작용을 최소화하면서 효능을 온전하게 발휘하기 위해서는 투여용법과 투여용량을 적절하게 설정해야한다.
의약이 부작용을 최소화하면서 효능을 온전하게 발휘하기 위해서는 약효를 발휘할 수 있는 질병을 대상으로 하여 사용하여야 할 뿐만 아니라 투여 주기･투여 부위나 투여경로 등과 같은 투여 용법과 환자에게 투여되는 용량을 적절하게 설정할 필요가 있는데, 이러한 투여 용법과 투여용량은 의약 용도가 되는 대상 질병 또는 약효와 더불어 의약이 효능을 온전하게 발휘하도록 하는 요소로서 의미를 가진다. 이러한 투여 용법과 투여용량은 의약물질이 가지는 특정의 약리효과라는 미지의 속성의 발견에 기초하여 새로운 쓰임새를 제공한다는 점에서 대상 질병 또는 약효에 관한 의약 용도와 본질이 같다.