본 가이드라인은 세포 및 유전자치료제 비임상 평가의 규제 사항을 다룬다. 유전자치료제는 개별적 작용기전과 특징을 고려해 유연한 적용이 필요하기 때문이다.
본 가이드라인은 1998년 ‘Guidance for Industry: Guidance for Human Somatic Cell Therapy and Gene Therapy’를 개정한 것으로 세포치료제 및 유전자치료제의 비임상 평가에 대한 규제 사항을 다루고 있다. 기존의 화학 의약품에 일률적으로 적용되어 오던 비임상 단계의 안전성, 유효성 평가와 달리 획일적이고 표준화된 시험이 어려운 경우가 많으며, 유전자치료제에는 제품의 개별적인 작용기전이나 특징을 고려하여 합리적으로 유연하게 적용해야 할 필요성이 있기 때문이다. 여기에서 유전자치료제는 범주를 다음과 같이 정의하고 있다.