이 가이드라인은 AAV를 이용한 유전자치료제 개발에 필요한 제조방법, 시스템, 조사, 평가 등 품질과 비임상 및 임상에 관한 고려사항을 다룬다.
이 가이드라인은 AAV를 이용한 유전자치료제 개발에 있어서 품질, 비임상 및 임상관련 이슈에 대한 고려사항을 다루고 있다. 재조합 AAV 생산시의 Adenovirus와 같은 helper virus 등을 이용한 제조방법, 제조공정시의 세포은행 및 시드 로트 시스템 도입 등에 관한 사항, 품질에 필요한 바이러스 역가(titer), 순도시험, AAV-2와 같은 참조 표준품의 사용에 관한 사항을 기술하였다. 비임상시험을 위한 동물종 선택시 고려사항, germline transmission 등을 포함하는 생체분포, 환경위해 평가 등에 관한 사항, 임상시험시의 생체분포, 면역원성, 장기 추적 조사 등에 관한 내용을 다루고 있다.