저분자 의약품은 화학적으로 만들어져 단백질 의약품보다 합성이 쉽고 약물을 디자인 할 수 있다. 저분자 의약품은 출발부터 화학합성으로 제조하는 전합성과 중간체에서 화학적 반응을 사용하는 반합성이 있다. 이런 저분자 의약품은 제형을 갖춘 완제품, 원료, 또는 패치나 연고제품으로 제공한다.
저분자 의약품은 화학적 합성으로 만들어지는 분자량 1,000 이하의 화합물 의약품으로 단백질 의약품에 비해 합성이 간단하고 약물 디자인이 가능하다. 저분자 의약품은 약효를 내는 물질인 API(Active Pharmaceutical Ingredient)를 일반적으로 지칭하는데, 출발물질부터 최종 화합물까지 순수한 화학합성에 의해 제조되는 전합성 저분자의약품과 천연물에서 추출한 중간체에서 시작해 나머지 반응을 화학적 합성으로 만드는 반합성 저분자의약품으로 분류할 수 있다. 천연물 의약품은 자연계에서 얻어지는 식물, 동물, 광물, 미생물 및 이들의 대사산물 중 약효를 갖는 물질을 총칭하는 용어로 천연물 신약이라고도 한다(산업통상자원부, 2010). 이러한 저분자 의약품은 모든 제조공정을 마치고 인체에 투여하기에 적절한 제형을 갖춘 완제의약품으로 판매되거나, 투여가 용이하도록 제제하기 전단계의 원료의약품으로 공급된다. 이외에도 경미한 약효성분을 갖는 각종 패치나 연고제품도 저분자 의약품으로 분류한다. 한 편 약효성분을 갖지 않는 의료용구나 살균제 등 대부분의 의약외품은 여기에 해당하지 않는다.