AAV 기반의 유전자치료제 비임상시험은 벡터의 특성을 고려하여 수행해야 하며,AAV 벡터의 특성에 대한 명확한 이해와 유전자 발현정도와 추이들에 대한 비임상시험 결과들이 필요하다.
AAV 기반의 유전자치료제 비임상시험은 벡터의 특성을 고려하여 약효와 독성을 잘 예측할 수 있는가를 고려하여 수행하여야 한다. 특히 AAV 벡터의 특성에 대한 명확한 이해와 더불어, 삽입된 유전자의 발현과 연관된 여러 약리 독성시험 항목으로 벡터의 serotype에 따른 표적 기관의 차이, 벡터의 분포와 잔존 경향성, 유전자 발현정도와 추이들에 대한 명확한 비임상시험 결과들이 필요하다. 이러한 자료들을 통해 각각의 벡터에 따라 적절한 임상시험 계획 수립을 가능케 하고 인체 적용시 보다 더 안전하고 유효한 효과를 기대할 수 있으며 장기적인 약리독성시험과 많은 환자를 대상으로 하는 임상시험의 성공적인 진행에 유익을 줄 것으로 판단된다.