중증질환 치료제로서 대체치료제가 없어 신의료기술 도입이 시급한 경우 예외적으로 시장 진입을 허가하여 급여기준이 충족하지 않더라도 급여하도록 하고 있다.
시장 진입 결정에서와 마찬가지로 신약의 건강보험 급여 결정에서도 대체치료제가 없어 신의료기술의 시급한 도입이 필요한 경우 급여기준이 충족하지 않더라도 급여가 이루어지도록 하고 있다. 예외적 급여 허용이 이루어지는 주요 대상이 미충족 수요가 있는 중증질환 치료제이므로, 대상이 되는 의약품은 시장 진입 결정에서 예외적 허가 대상이 되는 신약의 범위와 유사할 것임을 예상할 수 있다. 다만 신약의 건강보험 급여에서는 약가를 중심으로 하는 경제성평가가 주요한 평가 요소이므로 주로 고가의 중증질환 치료제로서 대체치료제가 없는 희귀의약품이 이러한 예외적 제도의 주요 대상이 되고 있다.