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La terapia genetica per la cecità con un prezzo di 850.000 dollari, sarà la medicina più costosa venduta negli Stati Uniti. Il trattamento con il farmaco chiamato Luxturna è prodotto da Spark Therapeutics, aiuta a trattare l’amaurosi congenita di Leber, una condizione ereditaria che porta alla cecità. La rara patologia colpisce solo due, tre persone ogni 100.000 persone. Il trattamento sarebbe dovuto costare un milione di dollari, la società ha detto di aver abbassato il prezzo per le preoccupazioni di accessibilità al farmaco.

Jeffrey Marrazzo co-fondatore e CEO di Spark Therapeutics, ha detto:

«Volevamo bilanciare il valore e le preoccupazioni con un prezzo responsabile che garantisse l’accesso ai pazienti. Luxturna ha ricevuto l’approvazione da parte della Food and Drug Administration statunitense nel mese di dicembre, dato il suo successo, la maggior parte degli assicuratori sono propensi a coprire il trattamento».

Meredith Rosenthal professore di economia sanitaria all’Università di Harvard, intervistato da Toronto Star sulla copertura del trattamento ha detto: «Se avessero deciso di non coprirlo sarebbero andati incontro a una pubblicità negativa».

Spark Therapeutics con sede a Filadelfia per fugare ulteriormente le preoccupazioni sul costo del farmaco, con gli assicuratori utilizzerà modelli di tariffazione e schemi non convenzionali: ha raggiunto un accordo con l’assicuratore Harvard Pilgrim su un programma di sconti per rimborsare all’assicuratore una parte della terapia se i pazienti non ottenessero il previsto miglioramento della vista.

Stuart Orkin, oncologo pediatrico al Dana-Farber Cancer e Boston Children’s Hospital ha detto:

«Per quanto riguarda il prezzo e le strutture, penso che tutto sia in linea con quello che stiamo vedendo in altre innovative terapie. Li applaudo per aver riflettuto sui sistemi di pagamento».

Spark Therapeutics sostiene che Luxturna alla lunga è molto più economico di una vita da non vedenti, è iniettato in entrambi gli occhi per fornire ai pazienti una copia funzionante di un gene che è difettoso nei loro occhi.

L’Istituto non profit per la revisione clinica ed economica ha affermato che il prezzo del Luxturna in rapporto al costo-efficacia del trattamento dovrebbe essere molto più economico. Ha ricordato che in Europa una terapia genica per un raro disturbo proteico è stata interrotta per l’alto costo del farmaco superiore al milione di dollari.