For en lille, men meget syg patientgruppe har Medicinrådet netop truffet en afgørende beslutning.

Rådet vil ikke anbefale, at patienter med en arvelig muskelsvindsygdom kan få behandling med lægemidlet Spinraza, der har skabt et gennembrud inden for behandlingen af den alvorlige sygdom, som primært rammer små børn.

Lægemidlet er prissat "urimeligt højt", vurderer Medicinrådet, som udarbejder anbefalinger og vejledninger om lægemidler til de fem regioner.

- Vi har sagt nej, fordi dokumentationen for det nye lægemiddels effekt ikke står mål med den pris, som firmaet har forlangt, siger formand for Medicinrådet Steen Werner Hansen.

Hver gang, en patient skal behandles med lægemidlet, koster det 620.000 kroner. Og da lægemidlet som udgangspunkt skal gives i patienternes fulde levetid, vil det kunne mærkes i hospitalernes budgetter.

Denne sygdom drejer det sig om: • Sygdommen, der har det lidet mundrette navn 5q spinal muskelatrofi (SMA) , viser sig oftest i den tidlige barndom og forekommer i forskellige typer og sværhedsgrader.

• Ved type 1 svækkes musklerne i en sådan grad, at barnet aldrig kommer til at sidde selv, og de fleste dør, før de er fyldt to år .

• Et barn med type 2 kan oftest sidde selv og opnå en normal levealder, men kommer aldrig til at gå .

• En mildere grad af sygdommen, der kaldes type 3, kan opstå hos ældre børn. De forventes at opnå en normal levetid.Kilde: Medicinrådet

Med få undtagelser

I Danmark bliver der i gennemsnit født et til to børn om året med den sværeste type af den arvelige sygdom. Der er ifølge Medicinrådet cirka 90 personer, som har type 2, og 70 personer, som har den mildere type 3.

Rådet vurderer, at lægemidlet har en effekt både på dødelighed og motorisk funktion hos de sværest ramte patienter.

Det vurderes også, at lægemidlet kan forebygge eller forsinke udviklingen af sygdommen hos børn, der har en gen-defekt, som kan betyde, at de vil udvikle en af de to sværeste grader af sygdommen.

Læs også : Danske Patienter frygter nyt medicinråd

For patienter med type 2 af sygdommen har ét studie vist en lille effekt på motoriske funktioner. Og for patienter med den mildeste variant af sygdommen findes der ifølge rådet ingen studier, som viser en effekt.

Selvom den generelle anbefaling fra Medicinrådet er, at hospitalerne ikke skal tage lægemidlet i brug, så kan der ifølge Steen Werner Hansen gøres få undtagelser for visse patienter.

- Det ser ud til, at det kan forsinke sygdommens udvikling for en gruppe af børn, som dør meget hurtigt. Men vi kan også se, at sygdommen forværres betydeligt for næsten en tredjedel, mens de får behandling. Så vi har ingen indikationer om, at man kan blive helbredt, siger han.

Om lægemidlet: • Lægemidlet markedsføres af firmaet Biogen under navnet Spinraza.

• Det er den første medicinske behandling af den arvelige muskelsvindsygdom.

• Lægemidlet skal indsprøjtes først hver anden uge og derefter hver fjerde måned i hulrummet omkring rygmarven.

• Det øger dannelsen af et bestemt protein, som er vigtigt for at holde de nerveceller i live, der stimulerer musklerne og forhindrer, at de svækkes.Kilde: Medicinrådet

Første fravalg af for dyr medicin

Det er første gang, at Medicinrådet er kommet med en anbefaling, efter at det har afløst det tidligere koordineringsråd for sygehusmedicin.

Og da det tidligere råd ikke skelede til lægemidlernes pris, er det også første gang, at der er blevet sagt nej til medicin, fordi den er for dyr.

Læs også : Konkurrencerådet i ny rapport: Medicin er for dyrt

Rådets opgave er at få mest muligt ud af det budget, som sundhedsvæsenet nu engang har - ikke at sætte penge på menneskeliv - understreger sundhedsøkonomiprofessor Jakob Kjellberg fra Vive - Det Nationale Forsknings- og Analysecenter for Velfærd.

- Der er ingen grund til at lade som om, at der ikke er sket et fravalg. Men man skal huske på, at hvis man havde tilvalgt dette produkt, så skulle pengene hentes et andet sted, og så ville nogle andre blive fravalgt, siger han.

Langt fra hinanden på prisen

Det er regionernes indkøbsorganisation, Amgros, der har stået for forhandlingerne om prisen på lægemidlet.

Ifølge Amgros' vurdering vil det om ét år koste hospitalerne cirka 65 millioner kroner årligt at tage Spinraza i brug. Den årlige udgift vurderes at stige til cirka 250 millioner kroner om fem år.

Prisen taget i betragtning er Jakob Kjellberg ikke overrasket over Medicinrådets konklusion.

- Hvis man havde sagt ja til at gøre behandlingen til standardbehandling i dette tilfælde, så ville det være meget svært at se, hvilke behandlinger man så skulle sige nej til, når prisen for dette produkt er så høj, og effekten alligevel er relativt begrænset, siger Jakob Kjellberg.

Læs også : Klinikchef fra Riget: Medicinpriser på himmelflugt rammer tidligt fødte

Medicinrådet skriver i sin anbefaling, at det er indstillet på at genoverveje sin anbefaling, hvis producenten sænker sit priskrav.