Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) przy Europejskiej Agencji Leków (EMA) wydał pozytywną opinię w sprawie dopuszczenia do obrotu produktu leczniczego Repatha (ewolokumab), zalecając zezwolenie na stosowanie tego leku u niektórych pacjentów z wysokim stężeniem cholesterolu.
Ten artykuł czytasz w ramach płatnej subskrypcji. Twoja prenumerata jest aktywna
Repatha to eksperymentalne, całkowicie ludzkie przeciwciało monoklonalne, hamujące aktywność konwertazy białkowej subtylizyna/keksyna typu 9 (PCSK9), białka które ogranicza zdolność wątroby do usuwania z krwi cholesterolu o małej gęstości (LDL-C).
Produkt leczniczy Repatha jest wskazany do stosowania u dorosłych z pierwotną hipercholesterolemią (rodzinną heterozygotyczną i nierodzinną) lub mieszaną dyslipidemią jako uzupełnienie diety:
• w skojarzeniu ze statyną lub statyną i innymi lekami hipolipemizującymi u pacjentów, u których nie jest możliwe osiągnięcie docelowego stężenia cholesterolu LDL przy zastosowaniu statyny w najwyższej tolerowanej dawce albo
• w monoterapii lub w skojarzeniu z innymi lekami hipolipemizującymi u pacjentów nietolerujących statyn albo u których ich stosowanie jest przeciwwskazane,
• w skojarzeniu z innymi lekami hipolipemizującymi u dorosłych i młodzieży w wieku co najmniej 12 lat z homozygotyczną postacią hipercholesterolemii rodzinnej.
Nie wykazano wpływu stosowania produktu Repatha na ryzyko zachorowania na choroby układu sercowo-naczyniowego ani śmiertelność z przyczyn sercowo-naczyniowych.
„Pozytywna opinia Komitetu CHMP w sprawie produktu leczniczego Repatha to ważny etap na drodze do odkrywania nowych możliwości terapeutycznych dla pacjentów z wysokim stężeniem cholesterolu, u których niemożliwe jest osiągnięcie docelowego stężenia cholesterolu LDL za pomocą aktualnie dostępnych w Unii Europejskiej metod leczenia” – powiedział dr Sean E. Harper, wiceprezes ds. badań i rozwoju w firmie Amgen. – Niekontrolowane wysokie stężenie cholesterolu stanowi obciążenie dla systemu ochrony zdrowia. Liczymy na dalszą współpracę z organami regulacyjnymi, która doprowadzi do udostępnienia produktu leczniczego Repatha pacjentom w całej Europie”.
Opinia komitetu CHMP została wydana na podstawie danych zebranych od około 6800 pacjentów, w tym ponad 4500 pacjentów z wysokim stężeniem cholesterolu, uczestniczących w 10 badaniach fazy 3. Oceniano w nich skuteczność i bezpieczeństwo stosowania produktu leczniczego Repatha u pacjentów z podwyższonym stężeniem cholesterolu, w tym u pacjentów leczonych statynami w skojarzeniu z innymi lekami obniżającymi stężenie lipidów lub w monoterapii; pacjentów nietolerujących statyn; pacjentów z HeFH oraz pacjentów z HoFH, rzadką i ciężką chorobą genetyczną.
Repatha (ewolokumab) to całkowicie ludzkie przeciwciało monoklonalne, hamujące aktywność konwertazy białkowej subtylizyna/keksyna typu 9 (PCSK9).1 PCSK9 to białko, które stymuluje degradację receptorów LDL i w ten sposób ogranicza zdolność wątroby do usuwania z krwi LDL-C, tj. „złego” cholesterolu.8 Produkt leczniczy Repatha, opracowany przez naukowców z firmy Amgen, przeznaczony jest do wiązania z PCSK9 i do hamowania wiązania PCSK9 do receptorów LDL na powierzchni wątroby. Pod nieobecność PCSK9 na powierzchni wątroby znajduje się więcej receptorów LDL zdolnych do usuwania z krwi LDL-C.
Kardiologia Ekspercki newsletter przygotowywany we współpracy z kardiologami ZAPISZ MNIE
× Kardiologia Wysyłany raz w miesiącu Ekspercki newsletter przygotowywany we współpracy z kardiologami Chcę otrzymywać newsletter * Oświadczam, że jestem lekarzem, farmaceutą lub osobą prowadzącą zaopatrzenie w produkty lecznicze * Wyrażam zgodę na otrzymywanie od Bonnier Business (Polska) informacji handlowych drogą elektroniczną dotyczących: produktów i usług partnerów spółki ZAPISZ MNIE Administratorem Twoich danych osobowych będzie Bonnier Business (Polska). Klauzula informacyjna w pełnej wersji dostępna jest tutaj
'''Badania kliniczne prowadzone przez 3 lata wśród blisko 30 tysięcy pacjentów potwierdziły skuteczność działania ewolokumabu stosowanego wraz ze statynami w obniżaniu poziomu cholesterolu LDL przyczyniającego się do miażdżycy i chorób wieńcowych.'''

20 marca 2017 w Waszyngtonie podczas kongresu ''American College of Cardiology'' przedstawiono wyniki badań klinicznych prowadzonych (średnio) przez 36 miesięcy na ponad 27 tysiącach pacjentów potwierdzające skuteczność wspomagającego działania ewolokumabu wśród pacjentów, których leczono stetynami. Działanie leku powoduje zmniejszenie zagrożenia zaburzeń sercowo-naczyniowych o 15%. Jego efektem jest skuteczniejsze rozkładanie cholesterolu w wątrobie. Według Petera Severa, który prowadził badania nad lekiem w Wielkiej Brytanii, może on dodatkowo obniżać o 20% poziom cholesterolu w porównaniu do działania na organizm wyłącznie statyn. Wyniki badań opublikowane zostały 17 marca 2017 w New England Journal of Medicine. Potwierdzono tym samym wcześniejsze badania zaprezentowane w listopadzie 2016 roku, przeprowadzone na blisko tysiącu pacjentów, którzy zażywali ten lek. Zaobserwowano u nich zmniejszanie się blaszek miażdżycowych średnio o 5,8 mm. 

Największe grupy pacjentów poddanych eksperymentowi pochodziły ze Stanów Zjednoczonych i Polski. W Wielkiej Brytanii badania przerwano po 2 latach. Zdaniem Nilesha Samani z British Heart Foundation nie ma pewności co do niepożądanego działania leku w dłuższym okresie. Ewolokumab (Repatha) dopuszczono do obrotu handlowego na terenie Unii Europejskiej w 2015 roku po pozytywnej opinii Komitetu ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi działajacego przy Europejskiej Agencji Leków.