ทาลัสซีเมียแบบบีตา
โรคมีสามระดับ คือ thalassemia major (ทาลัสซีเมียใหญ่), thalassemia intermedia (ทาลัสซีเมียกลาง) และ thalassemia minor (ทาลัสซีเมียน้อย). คนไข้ทุกระดับจะเสี่ยงมีปัญหาม้าม ซึ่งบ่อยครั้งจะใหญ่ขึ้นและต้องตัดออก และปัญหานิ่วในถุงน้ำดี[7] แต่ปัญหาโดยมากจะพบในทาลัสซีเมียใหญ่และทาลัสซีเมียกลาง คนไข้ที่มีทาลัสซีเมียใหญ่มักจะปรากฏตั้งแต่ 2 ปีแรกในชีวิต เพราะมีภาวะโลหิตจางรุนแรง ไม่โต และกระดูกผิดปกติตั้งแต่ยังเป็นทารก ถ้าไม่รักษา ทาลัสซีเมียใหญ่อาจทำให้ถึงชีวิต โดยปกติเพราะหัวใจวาย ดังนั้น การตรวจคัดกรองเมื่อกำเนิดเป็นเรื่องจำเป็น[8]
การจัดการทาลัสซีเมีย
deferasirox วางขายใต้ชื่อการค้า Exjade โดยสามัญที่สุด
มีประโยชน์สำคัญเหนือกว่า desferoxamine เพราะสามารถทานได้ ไม่ต้องให้ผ่านเส้นเลือดหรือฉีดเข้าใต้ผิวหนัง
โดยมีระยะครึ่งชีวิต (terminal elimination half life) ที่ 8-16 ชม. ยาอาจทานได้วันละครั้ง
การทานยาที่ขนาด 20 มก./กก. ของน้ำหนักร่างกาย จะพอในคนไข้โดยมากเพื่อดำรง (maintenance) ระดับความเข้มข้นของเหล็กในตับ (liver iron concentration, LIC) ซึ่งปกติจะวัดเป็น มก. ของเหล็ก ต่อกรัมของเนื้อเยื่อตับ
แต่เพื่อลดระดับ LIC อาจจะต้องใช้ยาในขนาดสูงขึ้น