Ještě obtížnější situace pak bude v případě intervencí, které se zatím nemohou opřít o komplexní korpus výzkumem ověřených poznatků, ale o jejichž efektivitě vypovídají dosavadní zkušenosti. Přes tyto problémy se i nadále vychází z předpokladu, že výzkumem ověřených poznatků je možné zdokonalit zdravotnickou praxi a politiku a že je zapotřebí dále rozvíjet diskusi o postupech založených na těchto ověřených skutečnostech, a to společně s jasnými kritérii pro hodnocení takových důkazů. Účinnost je měřítkem úspěšnosti intervence v ideálních výzkumných podmínkách. Účinnost se ideálně určuje provedením kontrolované klinické studie, během níž jsou někteří její účastníci vystaveni testované intervenci, zatímco kontrolní skupina absolvuje jinou intervenci, případně není vystavena žádné intervenci, nebo ještě lépe v rámci randomizované kontrolované studie, při níž jsou účastníci náhodně rozděleni do skupin, v nichž jsou vystaveni jedné z těchto dvou intervencí (Cochrane Collaboration, 2007). Obecně se má za to, že jedině na základě randomizované kontrolované studie nebo kontrolované studie, pokud možno v kombinaci s evaluací procesu, je možné stanovit účinnost určité intervence, a poskytnout tak východisko pro budoucí praxi a politiku. Náhodné rozřazení účastníků takovým způsobem, aby byli buď vystaveni určité intervenci, nebo tvořili kontrolní skupinu, však není vždy realizovatelné. Efektivnost je měřítkem úspěšnosti intervence v běžných podmínkách.
Besonders schwierig ist diese Klärung im Falle von Interventionen, für die bisher keine umfassende Evidenzbasis vorliegt, die jedoch erfahrungsgemäß wirksam sein könnten. Ungeachtet dieser Schwierigkeiten geht man weiterhin grundsätzlich davon aus, dass Evidenzdaten zu einer Verbesserung der Verfahren und Politik im Gesundheitswesen beitragen können und die Erörterung evidenzbasierter Verfahren gefördert und durch klare Kriterien für die Bewertung der Evidenzdaten unterstützt werden muss. Die Efficacy beschreibt die Wirksamkeit einer Maßnahme unter idealen Forschungsbedingungen. Sie wird idealerweise mittels einer kontrollierten Studie nachgewiesen, bei der einige Teilnehmer (Interventionsgruppe) die zu untersuchende Intervention erhalten, während die Kontrollgruppe eine andere oder keine Intervention erhält. Noch besser ist der Nachweis in einer randomisierten kontrollierten Studie, in der die Teilnehmer nach einem Zufallsverfahren auf die Interventions- bzw. Kontrollgruppe verteilt werden (Cochrane Collaboration, 2007). Grundsätzlich geht man davon aus, dass ausschließlich randomisierte kontrollierte Studien oder kontrollierte Studien, vorzugsweise in Kombination mit einer Verfahrensbewertung, die Efficacy einer Intervention belegen und somit eine Grundlage für künftige Verfahren und politische Maßnahmen bieten können. Bedauerlicherweise ist jedoch die zufällige Verteilung der Teilnehmer auf die Interventions- bzw. Kontrollgruppe nicht immer machbar. Die Effectiveness beschreibt die Wirksamkeit einer Maßnahme unter Alltagsbedingungen.